علاج نقص المناعة المشترك بين الخلايا التائية والخلايا البائية

مبادئ علاج نقص المناعة المشترك الشديد

يُعد نقص المناعة المشترك الشديد حالةً طارئةً عند الأطفال. في حال تشخيص نقص المناعة المشترك الشديد خلال الشهر الأول من العمر، فإن العلاج المناسب، بالإضافة إلى زراعة نخاع العظم المتطابق أو المتماثل (BMT) أو زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT)، يضمن بقاء أكثر من 90% من المرضى بغض النظر عن نوع نقص المناعة. أما في حال التشخيص المتأخر، فتتطور التهابات شديدة يصعب علاجها، وتنخفض معدلات بقاء المرضى بشكل حاد.

بعد تشخيص نقص المناعة المشترك الشديد مباشرةً، يجب وضع الأطفال في ظروف معقمة (صندوق معقم). في حالة العدوى، يُجرى علاج مكثف بمضادات الميكروبات والفيروسات والفطريات، بالإضافة إلى العلاج التعويضي بالغلوبولين المناعي الوريدي. بما أن لقاح BCG يُعطى في الأيام الأولى من الحياة، فإن الأطفال المصابين بـ SCID يُصابون بالعدوى في معظم الحالات، ويتطور لديهم التهاب BCG بدرجات متفاوتة من الشدة (من عدوى موضعية إلى عدوى معممة). تتطلب عدوى BCG علاجًا مكثفًا طويل الأمد بمضادات السل. يُوصف دواء كوتريموكسازول للوقاية من الالتهاب الرئوي بالمتكيسة الرئوية. تجدر الإشارة بشكل خاص إلى أنه في حال ضرورة نقل مكونات الدم (كتلة خلايا الدم الحمراء، مركز الصفائح الدموية)، يجب استخدام الأدوية المُشععة والمُفلترة فقط. في حالة نقل خلايا الدم الحمراء والصفائح الدموية غير المُشععة، يتطور مرض GVHD بعد نقل الدم.

لا يحدث دائمًا استعادة كاملة للمناعة بعد زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم. بعض المرضى لا يُزرع لديهم خلايا بائية كاملة، ويحتاجون إلى علاج تعويضي مدى الحياة بالغلوبولين المناعي الوريدي، ولكن هذه الحالة لا تُعتبر عادةً عيبًا مناعيًا لا يتوافق مع الحياة.

في العائلات التي لديها تاريخ من نقص المناعة المشترك الشديد، يُعدّ التشخيص قبل الولادة بالغ الأهمية. حتى لو قرر الوالدان مواصلة الحمل، فإن وضع المرضى في ظروف معقمة منذ الولادة وزراعة الأعضاء مبكرًا يُحسّنان بشكل كبير من التشخيص. بالإضافة إلى ذلك، في العديد من حالات تأكيد نقص المناعة المشترك الشديد قبل الولادة، أُجريت زراعة نخاع عظم داخل الرحم من الأب، وكانت معظمها ناجحة.

العلاج الجيني

نظراً لخطورة نقص المناعة المشترك الشديد (SCID) في غياب زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT)، وعدم اكتمال إعادة تكوين الخلايا في كثير من الأحيان أثناء تطبيقه، أصبح المرضى الذين يعانون من نقص المناعة المشترك الشديد أول المرشحين للعلاج الجيني. حتى الآن، أُجري العلاج على 9 مرضى. في الوقت نفسه، أصيب أصغر مريضين في المجموعة، بعد فترة، بأمراض شبيهة بسرطان الدم مرتبطة بالطفرات التي يسببها الناقل المُحوّل. في هذا الصدد، يجري حالياً البحث عن نواقل أكثر فعالية لاستخدامها في العلاج الجيني.