علاج متلازمة ويسكوت-ألدريتش

الخيار الأول لعلاج متلازمة ويسكوت-ألدريتش هو زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT). تصل معدلات البقاء على قيد الحياة لمرضى متلازمة ويسكوت-ألدريتش بعد زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم من أشقاء متطابقين في مستضدات الكريات البيضاء البشرية (HLA) إلى 80%. يُعدّ زرع الخلايا الجذعية من متبرعين غير أقارب متطابقين في مستضدات الكريات البيضاء البشرية (HLA) أكثر فعالية لدى الأطفال دون سن الخامسة. وعلى عكس زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم من متبرع متطابق في مستضدات الكريات البيضاء البشرية (HLA)، لم تكن نتائج زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم من متبرعين متطابقين جزئيًا (متماثلين جزئيًا) بنفس القدر من الإعجاب، على الرغم من أن العديد من أنغورا تُبلغ عن نسبة بقاء تتراوح بين 50% و60%، وهي نسبة مقبولة جدًا نظرًا لسوء تشخيص المرض بدون زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم.

يُقلل استئصال الطحال من خطر النزيف، ولكنه يرتبط بزيادة خطر الإصابة بتسمم الدم. كما يؤدي إلى زيادة عدد الصفائح الدموية المتداولة وحجمها.

إذا تم تشخيص متلازمة ويسكوت ألدريتش قبل الولادة، فنظرًا لخطر النزيف داخل الجمجمة، يوصى بإجراء الولادة عن طريق العملية القيصرية.

يجب تجنب نقل الصفائح الدموية إلا إذا كان المريض في خطر شديد للوفاة، وكان النزيف قابلاً للسيطرة عليه بشكل تحفظي. يتطلب نزيف الجهاز العصبي المركزي نقل صفائح دموية فوريًا. يجب تعريض الصفائح الدموية ومنتجات الدم الأخرى للإشعاع قبل نقل الدم للوقاية من داء الطعم ضد المضيف.

نظراً لضعف إنتاج الأجسام المضادة لدى مرضى متلازمة ويسكوت-ألدريتش استجابةً لأنواع عديدة من المستضدات، يُنصح بالعلاج الوقائي بالغلوبولين المناعي الوريدي (IVIG) للمرضى الذين يعانون من عدوى متكررة. ونظرًا لسرعة استقلاب الغلوبولين المناعي في المصل، فقد تتجاوز الجرعة الوقائية المثلى من IVIG الجرعة المعتادة البالغة 400 ملغ/نانوغرام/شهر، ويمكن إعطاء الحقن الوريدي بوتيرة أكثر تكرارًا، مثل مرة كل أسبوعين إلى ثلاثة أسابيع.

قد تتطلب الإكزيما، وخاصةً الإكزيما الشديدة، علاجًا معقدًا بالمضادات الحيوية. عادةً ما تكون مراهم وكريمات الستيرويد فعالة في علاج الإكزيما، ولكن قد يلزم أحيانًا جرعات قصيرة من الستيرويدات الجهازية. غالبًا ما تُحسّن المضادات الحيوية أعراض الإكزيما، مما يشير إلى وجود عامل بكتيري يُسهم في تطورها. من الضروري مراعاة وجود حساسية تجاه الطعام وتعديل النظام الغذائي وفقًا لذلك.

في حالة تطور مكون المناعة الذاتية، يمكن أن تعطي جرعات عالية من IVIG والستيرويدات الجهازية نتيجة إيجابية، ومن ثم يمكن تقليل جرعة الستيرويدات.

تنبؤ بالمناخ

كان متوسط العمر المتوقع لمرضى متلازمة ويسكوت-ألدريتش، دون زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم، 3.5 سنوات سابقًا، بينما يبلغ حاليًا 11 عامًا، إلا أن معظم المرضى يعيشون لأكثر من 20 عامًا. وللأسف، يزداد احتمال الإصابة بالأورام الخبيثة، وخاصةً الأورام اللمفاوية، بشكل ملحوظ في العقد الثالث من العمر. بعد نجاح زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم، يتعافى المرضى تمامًا، ولا يعانون من أي عدوى أو نزيف أو أمراض مناعية ذاتية، ولا توجد حاليًا أي زيادة في معدل الإصابة بالأمراض الخبيثة.