إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول دواء للعلاج المسبب للتليف الكيسي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول دواء لعلاج مرض التليف الكيسي، حسب ما ذكرته وكالة أسوشيتد برس.

التليف الكيسي مرض وراثي ناتج عن طفرة في جين منظم توصيل غشاء التليف الكيسي (CFTR). هذا البروتين، كونه قناة أيونية، ينظم نقل الماء وأيونات الكلوريد عبر أغشية خلايا الأغشية المخاطية. نتيجةً للتغيرات في بنية CFTR، تزداد لزوجة المخاط، مما يؤدي إلى تراكمه في الجهاز التنفسي والهضمي والبولي التناسلي. وهذا بدوره محفوف بالتهابات مزمنة حادة في الأعضاء المعنية، ولذلك لا يعيش العديد من المرضى حتى سن البلوغ.

حتى الآن، لم يكن هناك علاج سببي (يعمل على أساس سبب المرض) للتليف الكيسي؛ وكان يتم استخدام العلاج العرضي فقط لمثل هؤلاء المرضى.

يُحسّن دواء كاليديكو الجديد (إيفاكافتور)، الذي طورته شركة الأدوية الأمريكية فيرتكس فارماسوتيكالز، وظيفة CFTR، حيث يُستبدل حمض الأسبارتيك (المُسمّى G551D-CFTR) -بسبب طفرة- بالحمض الأميني جلايسين في الموضع 155. ويزيد هذا الدواء تحديدًا من احتمالية فتح هذه القناة الأيونية تحت تأثير أحادي فوسفات الأدينوزين الحلقي (cAMP)، ويزيد من تدفق الكلور عبر الأغشية، وهو ما يضعف في التليف الكيسي.

وقد أدى العلاج التجريبي بدواء إيفاكافتور إلى تحسين وظائف الرئة لدى المرضى بمعدل 10% وساعدهم على زيادة الوزن (عادة ما يكون مرضى التليف الكيسي يعانون من نقص الوزن)، كما أدى إلى تحسين حالتهم الصحية بشكل كبير.

يأتي كاليديكو على شكل أقراص، تحتوي على 150 ملليغرامًا من المادة الفعالة، ويُؤخذ مرتين يوميًا. وقد وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للاستخدام لدى البالغين والأطفال فوق سن السادسة. ويجري حاليًا دراسة فعالية الدواء وسلامته لدى الأطفال الصغار.

الطفرة التي ينشط إيفاكافتور ضدها مسؤولة عن 4% فقط من حالات التليف الكيسي، ما يعني أنه من بين حوالي 30,000 أمريكي مصاب بهذا المرض، لن يُساعد الدواء سوى حوالي 1,200 حالة (لا يُوصف الدواء إلا إذا شُخِّص المريض بمتلازمة G551D-CFTR). تُعزى معظم حالات التليف الكيسي إلى طفرة تفتقر إلى الحمض الأميني فينيل ألانين في الموضع 508 من بروتين CFTR (وهو متغير يُسمى CFTR-ΔF508). طورت شركة فيرتكس دواء VX-809، وهو دواء يخضع حاليًا لتجارب سريرية، لعلاج هذا النوع من المرض.

"على الرغم من أن [إيفاكافتور] ليس مخصصًا لمعظم المرضى، إلا أنه يظهر أنه يمكنك العثور على خطأ في الجينات وتصميم دواء عقلاني يصحح المشكلة"، كما قال دروسي بورويتز، مدير برنامج التليف الكيسي في جامعة ولاية نيويورك في بافالو.

كلّف تطوير دواء إيفاكافتور شركة فيرتكس مئات الملايين من الدولارات. تبرعت مؤسسة التليف الكيسي بمبلغ 75 مليون دولار. وستبلغ تكلفة العلاج به لمدة عام 294 ألف دولار، مما يجعله من أغلى الأدوية.

أوضحت نانسي وايسنسكي، نائبة الرئيس التنفيذي لشركة فيرتكس، للمحللين: "يُحدد سعر الدواء بما يتناسب مع قيمته لفئة محدودة من المرضى". وأشارت في الوقت نفسه إلى أن الشركة ستوفر الدواء مجانًا للمرضى غير المشمولين بتأمين صحي، أو الذين لا يتجاوز دخل أسرهم 150 ألف دولار أمريكي سنويًا. كما ستغطي الشركة 30% من سعر كاليديكو لفئات معينة من المرضى المؤمَّن عليهم.

[ 1 ]، [ 2 ]، [ 3 ]، [ 4 ]، [ 5 ]، [ 6 ]