تم العثور على علاج للأمراض الوراثية

لاستعادة وظائف الخلايا المناعية والعصبية التالفة، استخدم العلماء سابقًا مبدأ "الماتريوشكا" الفيروسية الخلوية. اعتمدت هذه الطريقة على إدخال جين مُباشر في الفيروس، ثم إدخال الفيروس نفسه في الخلايا الجذعية الدموية، ما أدى إلى إيصال المُكوّن العلاجي إلى المكان المطلوب.

يعاني الطب الحديث من طيف واسع من الأمراض، غالبًا ما تكون شديدة الخطورة ويصعب علاجها، ويعود ظهورها إلى خلل وراثي خلقي أو مكتسب. يدرس علم الأحياء الجزيئي عمل الجينات، مما سمح بتأسيس فكرة العلاج الجيني كإمكانية لعلاج أمراض خطيرة.

تقوم الفكرة على ضرورة استبدال جين ذي وظائف معطلة بنسخته "السليمة". وتسمح الفيروسات، المعروفة بسهولة اختراقها للخلايا، بتنفيذ هذه العملية. ويرى الباحثون أن تزويد الفيروس بالجين اللازم، وتحييد العامل الممرض فيه، وإطلاقه إلى الخلايا المصابة، يكفي.

ترتبط الصعوبات التي واجهها العلماء خلال عملية البحث بصعوبة إيصال الفيروس الحامل إلى "العنوان الدقيق"، إذ تتمتع الخلايا بحماية قوية ضد أي اختراق معادٍ. وحتى بعد دخول الفيروس الحامل للجين إلى الخلية المطلوبة، من الضروري الحفاظ على نشاط الجين ليتمكن من التعامل مع الخلل الجيني الموضعي. ومن المشاكل الأخرى إعادة تكوين الجهاز المناعي ليتمكن من إدراك نسخة الجين على أنها آمنة وحيوية.

وفقًا لمجلة ساينس، تجاوز معهد سان رافاييل في ميلانو بإيطاليا جميع التحديات. وتصف مقالتان النجاحات في علاج مرضى يعانون من أمراض وراثية - اعتلال المادة البيضاء متبدل اللون ومتلازمة ويسكوت-ألدريتش.

حثل المادة البيضاء هو مرض نادر ناتج عن طفرة في جين ARSA. هذا الجين مسؤول عن أداء الليزوزومات، التي تؤدي وظيفة تطهير الجسم. تحدث التغيرات على مستوى ARSA أيضًا نتيجة تراكم المواد الضارة في الخلايا وموتها لاحقًا. غالبًا ما تحدث هذه العمليات في الدماغ والحبل الشوكي، لذا تتجلى الأعراض بشكل أكبر في شكل تشوهات عقلية وعصبية عضلية وحسية. تؤدي الحالات الأكثر شدة إلى وفاة المريض بعد عامين من ظهور أولى علامات الألم.

يُعد إدخال جين سليم إلى الجهاز العصبي مهمةً صعبةً نوعًا ما، وقد تمكن العلماء من حلها بمساعدة الخلايا الجذعية المكونة للدم من المريض نفسه. توجد هذه الخلايا في نخاع العظم أو في مجرى الدم. وبفضل جهود الفريق الطبي في ميلانو، تمكن الفيروس العكوس المُحمل بجين ARSA السليم المُدخل إلى الخلايا الجذعية من الوصول إلى الجهاز العصبي.

نجح العلماء في الحفاظ على نشاط جين ARSA بتزويد الخلايا المكونة للدم بعدة مكونات من الفيروس. في الوقت نفسه، لم يُعانِ المرضى من أي آثار جانبية على خلايا دمهم الجذعية: لا ردود فعل مناعية، ولا تغيرات في الضغط. عاد محتوى البروتين في السائل النخاعي، تحت تأثير جين ARSA، إلى مستواه الطبيعي على مدار عام لدى جميع المشاركين.

تم علاج متلازمة ويسكوت ألدريتش، المرتبطة بخلل في الجينات وانخفاض دفاعات الجسم، باستخدام نفس طريقة العلاج الجيني.

يلفت مؤلفو الأعمال الانتباه إلى أنه حتى الآن، لم يُهزم سوى جين واحد. وتنتظر الأمراض التي تُلحق الضرر بالعديد من الجينات ظهورها. ولكن من الممكن القول بثقة إن استخدام الخلايا الجذعية للمرضى يُمثل نقلة نوعية في علاج الأمراض الوراثية.

[ 1 ]، [ 2 ]، [ 3 ]، [ 4 ]