منشورات جديدة
تمت الموافقة على العلاج الجيني لأول مرة لعلاج المرض
آخر مراجعة: 01.07.2025
تتم مراجعة جميع محتويات iLive طبياً أو التحقق من حقيقة الأمر لضمان أكبر قدر ممكن من الدقة الواقعية.
لدينا إرشادات صارمة من مصادرنا ونربط فقط بمواقع الوسائط ذات السمعة الطيبة ، ومؤسسات البحوث الأكاديمية ، وطبياً ، كلما أمكن ذلك استعراض الأقران الدراسات. لاحظ أن الأرقام الموجودة بين قوسين ([1] و [2] وما إلى ذلك) هي روابط قابلة للنقر على هذه الدراسات.
إذا كنت تشعر أن أيًا من المحتوى لدينا غير دقيق أو قديم. خلاف ذلك مشكوك فيه ، يرجى تحديده واضغط على Ctrl + Enter.
إن حدثًا بارزًا في تاريخ الطب الأوروبي على وشك أن يحدث: الموافقة الأولى على الاستخدام العملي للعلاج الجيني لعلاج مرض وراثي.
أوصت الوكالة الأوروبية للأدوية بعلاج اضطراب وراثي نادر يجعل المرضى غير قادرين على هضم الدهون.
وبناء على هذه التوصية، يتعين على المفوضية الأوروبية اتخاذ القرار النهائي بشأن جواز استخدام طريقة العلاج هذه.
مبدأ العلاج الجيني بسيط: إذا تم العثور على خلل في جزء من الشفرة الجينية لشخص ما، يتم استبداله بمادة وراثية تم إنشاؤها في المختبر ذات الخصائص المرغوبة.
لكن في الواقع، الأمور ليست بهذه البساطة. خلال التجارب السريرية في الولايات المتحدة، توفي المراهق جيسي جيلسنجر، وأصيب مرضى آخرون بسرطان الدم.
في الوقت الحاضر، لا يتم استخدام أساليب العلاج الجيني في أوروبا أو الولايات المتحدة.
أول طب جيني
قامت لجنة المنتجات الطبية التابعة للمفوضية الطبية الأوروبية بمراجعة استخدام المنتج الطبي جليبرا لعلاج مرض بورجر جروتز، وهو نقص وراثي في ليبوبروتين الليباز.
تصيب هذه المتلازمة واحدًا من كل مليون شخص. يعاني المصابون بها من خلل في بنية جينية مسؤولة عن تكسير الدهون في الجهاز الهضمي.
ويؤدي هذا إلى تراكم الدهون في الدم وألم في الفخذ والتهاب البنكرياس الحاد.
حتى الآن، كانت الطريقة الوحيدة لتخفيف حالة هؤلاء المرضى هي اتباع نظام غذائي صارم خالٍ من الدهون.
يعتمد العلاج الجديد على فيروس يصيب أنسجة العضلات ويدخل نسخة من الجين السليم إلى الجسم.
يوصى به للمرضى الذين يعانون من التهاب حاد في البنكرياس والتهاب البنكرياس والذين لا يستجيبون للنظام الغذائي.
استبدال الجين المعيب
وقالت شركة الأدوية يونيكيور، الشركة المصنعة للدواء الجديد، إن القرار كان حدثا تاريخيا للمرضى وللطب ككل.
وقال الرئيس التنفيذي للشركة، جورن ألداج: "إن المرضى الذين يعانون من نقص ليبوبروتين الليباز يخافون من تناول الطعام العادي لأنه يمكن أن يؤدي إلى التهاب حاد ومؤلم للغاية في البنكرياس، والذي غالبا ما ينتهي بالاستشفاء".
وأضاف "الآن - ولأول مرة في التاريخ - تم ابتكار طريقة علاجية لا تقلل من خطر الالتهاب فحسب، بل لها أيضا تأثير مفيد طويل الأمد على حالة المريض".
أصبحت الصين أول دولة في العالم توافق رسميًا على استخدام أساليب العلاج الجيني.
[